Świnka morska: Czy uczestnicy badań klinicznych ryzykują
Mówimy dużo o medycynie opartej na dowodach.na podstawie wyników badań klinicznych - ale niewielu rozumie, jak te badania są prowadzone i co oznaczają dla samych uczestników. Jeden wydaje się być futurystycznym laboratorium z wieloma czujnikami, inny wydaje się, że badania są nieetyczne lub niebezpieczne, ponieważ można uzyskać placebo zamiast leku na raka. Opisujemy, jakie mechanizmy chronią pacjentów w badaniach klinicznych i dlaczego ludzie biorą w nich udział.
Kto prowadzi badania i dlaczego
Badania leków na dużą skalę są najczęściej przeprowadzane przez firmy farmaceutyczne, które je tworzą - jest to konieczne, ponieważ bez badania skuteczności i bezpieczeństwa nikt nie pozwoli nam zarejestrować leku. Od momentu stworzenia nowej cząsteczki do udanej rejestracji trwa około piętnastu lat, a na różnych etapach eliminuje się dziesiątki tysięcy innych substancji, które nie staną się lekami. Po długiej pracy w laboratorium rozpoczynają się badania przedkliniczne - na zwierzętach i in vitro, na przykład na kulturach komórkowych. Standardowym zestawem jest badanie toksyczności, wpływu na różne narządy i tkanki, wpływ na płodność, teratogenność, rakotwórczość i inne parametry. Wreszcie, po zebraniu wystarczającej ilości danych, firma zaczyna prowadzić badania kliniczne, to znaczy badać, jak potencjalny lek działa w organizmie człowieka.
To ekscytujący moment dla firmy farmaceutycznej: możesz polegać na danych teoretycznych tak bardzo, jak chcesz, ale nikt nie wie, jak ludzkie ciało zareaguje na wprowadzenie nowej substancji. Badania kliniczne pierwszej fazy (najwcześniejsze, w tym pierwsze w człowieku, pierwsze u ludzi) są zwykle prowadzone z udziałem zdrowych ochotników. Na tym etapie nie ma jeszcze określenia aktywności w leczeniu choroby, chodzi o ustanowienie podstawowego bezpieczeństwa. Badania pierwszej fazy są jedynymi, za które uczestnicy otrzymują wynagrodzenie. Najczęściej wybierani są dla nich młodzi zdrowi mężczyźni - a dla niektórych z nich udział w badaniach staje się ważnym źródłem dochodu (możemy mówić o kwotach 200-300 dolarów dziennie).
Następujące fazy, druga i trzecia, są już bliskie prawdziwemu życiu. Trzecia faza badań ma na celu zebranie danych na temat skuteczności leku, dzięki czemu można go ostatecznie zarejestrować, dlatego biorą w nim udział pacjenci z określonymi chorobami. Jeśli mówimy o powszechnych chorobach, takich jak astma, liczba uczestników może wynosić dziesiątki tysięcy na całym świecie. Jednocześnie udział w badaniu nie musi być w specjalnym laboratorium - może zaoferować lekarzowi prowadzącemu w zwykłej klinice lub szpitalu; w Rosji badania prowadzone są w setkach instytucji medycznych w różnych miastach.
W 2013 roku zdiagnozowano u mnie raka piersi. Mieliśmy operację, a potem chemioterapia i radioterapia. W centrum onkologii zaproponowano mi udział w badaniu klinicznym leku, który opracowano w celu zmniejszenia skutków ubocznych chemioterapii - to znaczy, aby pacjenci nie wymiotowali, aby nie mieli poważnego zmęczenia i okropnego zdrowia. Zgodziłem się bez wahania i nie próbowałem nowego leku: po prostu zrozumiałem, że w ramach badania chemioterapia byłaby najwyższej jakości, z użyciem oryginalnych leków, a nie leków generycznych. W rezultacie sam badany lek idealnie do mnie pasował, efekt był dobry. Wiem, że jest teraz zarejestrowany i sprzedany.
Jak osiągnąć idealne warunki
Trudno w to uwierzyć, ale nawet jeśli badanie prowadzone jest w setkach klinik na całym świecie, w krajach, w których używane są różne języki, a czasami stosowane są różne standardy leczenia i diagnostyki, wszystkie procesy, procedury i rejestracja danych w badaniu są maksymalnie standaryzowane. W tym celu protokół - główny dokument badawczy - opisuje najdrobniejsze szczegóły; jeśli konieczne jest zmierzenie ciśnienia i tętna po przyjęciu leku przez osobę, protokół wskaże dokładny czas pomiaru - na przykład po jednej, trzech lub pięciu minutach. Wszystko to nie oznacza, że nie ma naruszeń - ale ciągłe kontrole mogą ograniczyć ryzyko do minimum, a analiza danych uwzględnia również ryzyko błędów.
W badaniach klinicznych rejestruje się absolutnie wszystko, co dzieje się z pacjentem - niezależnie od tego, czy zdarzenia wydają się być „skutkami ubocznymi” badanego leku. Cięcie podczas golenia można przypisać pośpiechu, a złamanie spowodowane upadkiem na ulicę można przypisać niefortunnemu wypadkowi; ale jeśli wszystkie incydenty są rejestrowane, może stać się jasne, że cięcia stały się częste, ponieważ lek wywołuje drżenie rąk, a złamania będą związane ze zwiększoną kruchością kości.
W ten sposób stwierdzono, że syldenafil (lek, który jest obecnie stosowany w leczeniu zaburzeń erekcji) pomaga utrzymać erekcję - lek ten został opracowany do leczenia dusznicy bolesnej. Skutki kardiologiczne nie były zbyt dobre, ale pacjenci tak często mówili o poprawie funkcji seksualnych, że nie można było zignorować tego faktu. Firma podjęła się opracowania sildenafilu w zupełnie innym profilu - i była to rewolucja w świecie farmaceutycznym, kiedy wszyscy zaczęli mówić o branży „leków na styl życia”. Podobna historia miała miejsce w przypadku minoksydylu: badano ją u pacjentów z nadciśnieniem tętniczym, kiedy okazało się, że stymuluje wzrost włosów; w rezultacie lek został zarejestrowany do leczenia łysienia.
Brałem udział w badaniu leku do leczenia stwardnienia rozsianego na czwarty rok. W pewnym momencie moja zwykła terapia przestała działać, a wybór był taki: albo przejść na leki krajowe, którym nie ufam (i które nie różnią się znacznie od tego, co otrzymałem), albo wziąć udział w badaniu klinicznym leku nowej generacji. Ufam swojemu lekarzowi, wszystko wyjaśnił dobrze i zgodziłem się. Efekt jest bardzo dobry, moje samopoczucie poprawiło się, jestem aktywny, gram w tenisa. Chcę nadal pozostać przy tym leku, chociaż z pewnością będzie to bardzo kosztowne(Firmy farmaceutyczne często dają pacjentom możliwość kontynuowania przyjmowania leku po zakończeniu badania, dopóki nie stanie się on dostępny, na przykład, jako część programu MHI. - Wyd.).
Etyka i design
Być może główne mity na temat badań klinicznych brzmią: „lekarz nie ma pojęcia, co otrzymuje pacjent”, „możesz dostać placebo zamiast ważnego leku”, „osoba może nawet nie wiedzieć, że doświadcza czegoś na jej temat”. Ale w rzeczywistości tak nie jest - i jeśli naruszenia występują i nie pozostają ukryte. Kluczem do wszelkich badań jest świadoma zgoda pacjenta; zazwyczaj osoba otrzymuje dokument wielostronicowy, w którym badanie jest opisane prostymi i zrozumiałymi słowami i może łatwo studiować go w domu, omówić sytuację z krewnymi, a następnie zadać lekarzowi wszelkie pozostałe pytania. Przed podpisaniem formularza zgody nie można prowadzić procedur badawczych.
Jeśli chodzi o lekarzy, którzy nie wiedzą, co otrzymuje pacjent, metoda podwójnie ślepej próby naprawdę oznacza, że ani uczestnicy, ani naukowcy nie wiedzą, jaki rodzaj terapii jest wykonywany. Ale jednocześnie znane są wszystkie możliwe opcje; Mogą być dwa lub więcej z nich, mogą obejmować placebo, lek badany w różnych dawkach lub niektóre znane leki. Wiadomo z góry, jakie skutki i reakcje mogą się spodziewać. Istnieją kryteria, dla których leczenie może i powinno zostać anulowane, aw przypadku sytuacji awaryjnych istnieje możliwość dowiedzenia się, co dokładnie zostało użyte dla danego uczestnika.
Placebo nie zawsze jest stosowane: w sytuacjach, gdy istnieje skuteczna zarejestrowana terapia, nieetyczne byłoby pozostawienie pacjenta bez leczenia. Jeśli taka terapia nie istnieje, ale już na wczesnym etapie badania, okazuje się, że nowy lek jest wyraźnie skuteczny, przebieg badań może się zmienić, aby wszyscy uczestnicy otrzymali niezbędne leczenie. Badania obejmują również wiele kontroli: jakość gromadzonych danych jest stale monitorowana, obecność lub brak naruszeń oraz etyka. Jeśli są jakieś nowe ważne dane, są one zgłaszane wszystkim badaczom świata, powiadamiając jednocześnie komitety etyczne. Jeśli w badaniu zostaną wprowadzone zmiany, pacjenci z pewnością dowiedzą się o nich, którzy muszą ponownie wyrazić pisemną zgodę na dalsze uczestnictwo (lub porzucić je). Każdy uczestnik może opuścić badanie w dowolnym momencie bez wyjaśniania przyczyn.
Korzyści i szkody
Wszystkie możliwe zagrożenia są wyjaśnione pacjentom z wyprzedzeniem - w tym ryzyko nieprzewidzianych niepożądanych reakcji, które nigdy wcześniej nie były obserwowane, lub powikłania, takie jak zasinienie lub ból po pobraniu krwi z żyły. Każdy uczestnik musi otrzymać ubezpieczenie, które pokryje wszelkie szkody wyrządzone w przypadku jego wystąpienia. Pieniądze na udział w badaniach nie płacą (z wyjątkiem pierwszej fazy u zdrowych ochotników), ale często rekompensują, na przykład, koszty transportu lub jedzenia w klinice.
Czasami nie przewiduje się korzyści osobistych dla pacjenta - piszą też o tym w formie świadomej zgody, oferując wkład w naukę i, być może, w pożyteczną pracę dla medycyny przyszłości. Jednak korzyści są często oczywiste, i to nie tylko ze względu na skuteczność nowego leku. Uczestnicy badań otrzymują większą uwagę, bardziej regularne badania, badania krwi i moczu w międzynarodowych laboratoriach (próbki krwi z całej Europy, w tym z Rosji, mogą być wysyłane, na przykład, do Szwajcarii lub Belgii).
Gdzie mogę znaleźć odpowiednie badanie
Główna baza danych badań klinicznych na świecie to clinicaltrials.gov, gdzie można filtrować wyszukiwanie, w tym według chorób i nazw krajów; Badania prowadzone w Rosji są również gromadzone na stronie internetowej clinical-trials.ru. Inne opcje to strony dużych firm farmaceutycznych, z których większość ma strony zrusyfikowane i możliwość wyszukiwania badań klinicznych nad poszczególnymi chorobami.
Zdjęcia: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)